南方科技大学细胞与基因治疗研究中心（SUSTech-CGTC）

一、中心简介

南方科技大学细胞与基因治疗研究中心（以下简称为“研究中心”），是一个跨学院、跨学科的细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy，CGT）研究平台。研究中心，依托于南方科技大学"双一流"学科建设优势，响应国家"健康中国2030"战略部署，于2023年10月正式获批设立。研究中心，聚焦基因编辑与细胞治疗等前沿科技领域，致力于打造具有国际领先水平的生命科学、生物医学、生物技术创新高地。研究中心，不仅整合了南科大医学体系的基础医学、临床医学、生命科学、生物医药、生物技术等多学科优势资源，而且集聚了国内外CGT领域的行业专家和顶尖学者。研究中心，瞄准CGT国际技术前沿，占领CGT创新研究高地，开展CGT临床应用转化，推动CGT产业健康发展。研究中心将开辟CGT创新研究和药物开发的“新赛道”，成为引领我国CGT应用和药物研究的“先行者”、“主力军”和“品牌校”

随着生命科学和医学研究的快速发展, 人们对生命科学和现代医学创新理念和技术需求迫在眉睫。CGT已成为全球科技与产业竞争的亮点, 在抗衰老及众多疾病的治疗中显示出巨大的应用潜力。细胞组学、蛋白组学、基因组学、免疫组学等技术的创新发展，为被誉为前沿生命挽救CGT技术的创新突破，为延缓生命衰老和治疗恶性肿瘤等带来历史机遇和希望。CGT产业是深圳的重点产业集群之一，目前国内外有关CGT的最新动态和项目，主要集中在细胞组学、蛋白组学、基因组学和免疫组学等方面的创新研究和临床应用。CGT中心将集中优势力量建设：①细胞与基因制剂成药性共性关键技术平台 ②CGT国家工程研究中心 ③CGT科学研究和临床应用中心 ④CGT技术创新与成果转化基地 ⑤CGT技术人才培养和实践基地。在国家CGT技术药物战略布局中，形成国家级“桥头堡”，成为国家细胞与基因治疗技术领域核心研究团队。

研究中心由具有重要国际影响力的著名华人科学家朱健康院士牵头，汇聚了来自分子生物学、临床医学、生物信息学、基础医学、生命科学、生物医药、生物技术等领域的一批杰出学者，形成了多学科交叉的创新研究梯队。同时，研究中心已配备了国际领先的cGMP标准实验室、iPSC定向诱导细胞库、单细胞测序与基因编辑技术平台、肿瘤与免疫检测技术服务平台、TILs和Tregs实体瘤技术平台、类器官药物筛选平台等。另外，由王松灵院士牵头，研究中心正在河套地区打造“干细胞全国重点实验室”和“细胞与基因治疗国家工程研究中心”。同时，研究中心与中山大学、香港大学、香港科技大学、香港中文大学、澳门大学、澳门科技大学等知名高校建立战略合作，构建覆盖基础研究、临床试验到产业转化的协作体系，已孵化多个个具有临床转化潜力的项目。

二、主要研究方向

iPSC定向诱导与表观遗传编辑、干细胞与再生医学修复技术、免疫细胞与免疫治疗技术、实体肿瘤疫苗与TILs和Tregs临床应用、基因编辑与基因治疗药物研发、CGT药物质量体系等方面。

三、主要应用领域

肿瘤免疫细胞治疗、遗传性疾病基因治疗、干细胞再生医学应用、新型基因递送系统开发、治疗性生物材料研究等。

四、中心核心成员

名誉主任：

中国科学院院士，南科大医学院院长，南科大稳态医学研究院院长  王松灵 院士

主    任：

美国医学科学院院士，南方科技大学前沿生物技术研究院院长  朱健康 院士

执行主任：

俄罗斯科学院外籍院士，南科大稳态医学研究院干细胞研发中心主任  赵柏松 教授

副主任：

南方科技大学健康医学研究院  李富荣 教授

南科大恒普生命科学研究中心  吴芬芳 教授

成    员：

南方科技大学医学院副院长  张健 教授

南方科技大学医学院副院长  董金堂 教授

南方科技大学医学院教授  覃刚健 教授

南科大恒普生命科学研究中心  陈俊辉 教授

南科大恒普生命科学研究中心  李定纲 教授

五、主要研究课题

1、细胞组学与再生医学：重点关注iPSC-定向诱导与表观遗传编辑技术。围绕干细胞与器官的发生和衰老、器官的干细胞原位再生及其机理、复杂类器官构建与功能重塑，以及基于表观遗传编辑与干细胞的疾病治疗等重点任务进行研究。

2、免疫组学与免疫治疗：重点关注CAR-X嵌合抗原受体免疫细胞治疗技术。追踪血液肿瘤治疗技术的突破，收集分离除T细胞以外的免疫细胞，对其进行基因修饰，增强其对抗癌细胞的靶向和杀伤能力，把NK、CIK等免疫细胞在体外大量培养扩增后，再输入患者体内，并继续繁殖，最终识别体内癌细胞，将其摧毁。

3、实体肿瘤与肿瘤疫苗：重点关注TILs浸润淋巴细胞和Tregs调节性T细胞治疗实体肿瘤技术。TILs疗法在不同层面上解决了T细胞对肿瘤的识别性难题，但是仍然面临分离比较困难，制备周期过长，持久性不高，疗效不稳定等问题。还需要通过基因工程改造和导入细胞因子的转基因，提高TILs存活能力、抗癌活力和持久杀伤力等。Tregs是一类控制体内自身免疫反应性的T细胞亚群。Tregs从患者身体中分离出来的外周Tregs细胞，体外扩增并重新注入患者体内，以治疗自身免疫性疾病、移植物抗宿主病或器官排斥反应。

4、基因组学与基因医疗：基因治疗是将正常基因或带有治疗作用的基因通过一定方式导入人体，以纠正或补充基因缺陷及异常所带来的疾病的治疗方案。重点关注基因组检测筛查与遗传病精准干预技术。遗传病筛查基因检测技术主要包括定量聚合酶链反应技术和高通量测序。高通量测序又分为基因包测序、全外显子组测序和全基因组测序，目前用于遗传病筛查的基因技术主要为定量聚合酶链反应技术和基因包测序。基因筛查病种由单病种筛查如耳聋、脊髓性肌萎缩及重症联合免疫缺陷病等向多病种筛查发展。

5、蛋白组学与蛋白药物：重点关注单克隆抗体技术与靶向蛋白药物的研发。抗体是一种由效应B细胞分泌的免疫球蛋白，协助免疫系统鉴别、中和抗原或其他外来物质。近年来，单克隆抗体逐渐从单纯的科研工具转变为强大的生物药用于肿瘤、自身免疫病等多种疾病治疗，迄今已有近50多种治疗性单克隆抗体经美国FDA获准上市。

6、干细胞质量安全标准：有效性、安全性、稳定性和一致性研究。重点关注人源干细胞技术产品、基因技术产品非临床研究和药学研究。人源干细胞产品是指起源于人的成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞，经过一系列涉及干细胞的体外操作（包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的干细胞及其衍生细胞产品），做成生物活性制剂应用于临床。除了进行有效性、安全性和一致性研究外，还需要开展稳定性研究。由于涉及人类细胞与基因，还需要特别研究和解决伦理方面的问题。

六、愿景与使命

集聚全球顶尖CGT人才，瞄准国际领先CGT技术，引领CGT产业创新发展，着力破解CGT领域"卡脖子"技术难题，力争三年内建成干细胞国家重点实验室和细胞与基因治疗国家工程研究中心，为我国CGT产业发展提供核心技术支持。